Ένα κορίτσι στη Βρετανία, μόλις ενός έτους, έχει γίνει ο πρώτος άνθρωπος στον κόσμο, στον οποίο χρησιμοποιήθηκε θεραπεία με «γενετικά -σχεδιασμένα» κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, ώστε να πολεμήσει τον καρκίνο, δήλωσαν οι γιατροί.
Η Layla Richards έπασχε από λευχαιμία, αλλά θεραπεύτηκε αφότου οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν μια νέα τεχνική που περιλαμβάνει επεξεργασία γονιδίων για να «διδάξουν» στα κύτταρα πώς να καταπολεμήσουν τη νόσο, στο νοσοκομείο Great Ormond Street Hospital (GOSH) στο Λονδίνο.
“Δεδομένου ότι αυτή ήταν η πρώτη φορά που η θεραπεία χρησιμοποιήθηκε, δεν ξέραμε αν θα λειτουργήσει και πετάξαμε στα σύννεφα όταν πέτυχε”, δήλωσε ο καθηγητής Paul Veys, διευθυντής μεταμόσχευσης μυελού των οστών του Νοσοκομείου και επικεφαλής γιατρός για τη Layla.
“Η λευχαιμία της ήταν τόσο επιθετική, που μια τέτοια ανατροπή είναι σχεδόν ένα θαύμα.”
Το μωρό είχε διαγνωστεί με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, την πιο κοινή μορφή παιδικής λευχαιμίας, όταν ήταν μόλις 14 εβδομάδων.
Υποβλήθηκε σε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών, αλλά ο καρκίνος επέστρεψε και οι γιατροί ενημέρωσαν τους γονείς για τα δυσάρεστα.
Στη συνέχεια προσφέρθηκε στην οικογένεια μια πειραματική θεραπεία που βρισκόταν υπό έρευνα στο νοσοκομείο, όπου οι ιατροί τροποποίησαν λευκά αιμοσφαίρια και Τ κύτταρα, από ένα υγιή δότη, έτσι ώστε να αναζητήσουν και να σκοτώσουν την ανθεκτική στα φάρμακα λευχαιμία.
“Ήταν άρρωστη και πονούσε πολύ, οπότε έπρεπε να κάνουμε κάτι”, δήλωσε ο πατέρας της Ashleigh Richards, 30 ετών.
“Οι γιατροί εξήγησαν ότι, ακόμη και αν δοκιμάσουμε τη θεραπεία, δεν υπήρχε καμία διαβεβαίωση ότι θα λειτουργήσει, αλλά προσευχόμασταν ότι θα γινεί.”
Στη Layla δόθηκε ένα μικρό σύνολο των γενετικά τροποποιημένων κυττάρων γνωστά ως κύτταρα UCART19. Λίγες εβδομάδες αργότερα, οι γιατροί είπαν στους γονείς της ότι η θεραπεία είχε αποτέλεσμα.
Οι γιατροί τόνισαν ότι η πειραματική τεχνική μόλις είχε χρησιμοποιηθεί και ότι τα αποτελέσματα πρέπει να εξεταστούν ξανά, αλλά είπαν επίσης ότι είναι δυνητικά πολύ ελπιδοφόρα.
«Έχουμε χρησιμοποιήσει αυτή τη θεραπεία μόνο σε ένα πολύ δυνατό μικρό κορίτσι και πρέπει να είμαστε προσεκτικοί σχετικά με τον ισχυρισμό ότι αυτή θα είναι μια κατάλληλη θεραπευτική επιλογή για όλα τα παιδιά», δήλωσε Waseem Κασίμ, καθηγητής της κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας στο Ινστιτούτο Παιδικής Υγείας και σύμβουλος ανοσολόγος στο Νοσοκομείο.
«Αλλά, αυτό είναι ένα ορόσημο στη χρήση των νέων τεχνολογιών γενετικής μηχανικής και οι συνέπειες για αυτό το παιδί ήταν συγκλονιστικές», πρόσθεσε.
«Αν επαναληφθεί, θα μπορούσε να αποτελέσει ένα τεράστιο βήμα προς τα εμπρός στη θεραπεία της λευχαιμίας και άλλων μορφών καρκίνου».
